Pesquisa clínica sob a ótica da Anvisa: perspectivas, prioridades e desafios regulatórios

Durante o CRMeeting 2025, o especialista da Anvisa, Claudiosvam Martins Alves de Souza, apresentou um panorama abrangente sobre os avanços, prioridades e desafios regulatórios da pesquisa clínica no Brasil, destacando o papel da Agência na promoção de um ambiente cada vez mais seguro, ágil e alinhado às boas práticas internacionais.

A missão regulatória: garantir segurança, integridade e eficácia

A Anvisa exerce papel central no ecossistema de pesquisa clínica, atuando na análise de dossiês e documentação técnica, inspeções em boas práticas clínicas (BPC) e monitoramento de segurança dos estudos — com o objetivo de garantir a proteção dos participantes, a integridade dos dados e a confiabilidade científica dos resultados.

Essa atuação é essencial para que novas tecnologias em saúde sejam disponibilizadas à população com segurança, eficácia e qualidade comprovadas.

Evolução histórica e marcos regulatórios

A trajetória da regulação de pesquisas clínicas no Brasil reflete um movimento global de aprimoramento ético e técnico. Desde o Código de Nuremberg (1947) e a Declaração de Helsinque (1964), passando pela Lei nº 6.360/1976, que instituiu o controle sanitário de medicamentos e produtos sob vigilância sanitária, até a criação da Anvisa em 1999, o arcabouço regulatório evoluiu para incorporar padrões internacionais e fortalecer a proteção dos participantes.

Entre os marcos mais recentes, destacam-se:

• RDC nº 9/2015, que consolidou avanços na condução ética e científica de ensaios clínicos;

• RDC nº 205/2017 e RDC nº 204/2017, que introduziram priorização para pesquisas em doenças raras e negligenciadas;

• Lei nº 14.874/2024, que modernizou o ambiente regulatório da pesquisa clínica no país;

• RDC nº 945/2024, que regulamentou de forma detalhada os novos procedimentos para submissão e análise de estudos clínicos.

  
  

RDC nº 945/2024: modernização e celeridade nos processos

A RDC nº 945/2024 representa um marco na modernização regulatória da Anvisa. Entre seus principais avanços, destacam-se:

• Análise otimizada com base em confiança regulatória (regulatory reliance) — permite que estudos previamente avaliados por seis agências de referência internacional tenham uma análise mais célere no Brasil, reduzindo duplicidades e promovendo convergência internacional.

• Análise baseada em risco — possibilita simplificação do processo para estudos com medicamentos já registrados, associações em dose fixa ou inovações incrementais, com redução de exigências técnicas (como partes do IMPD e brochura do investigador) quando houver dados de segurança consolidados.

• Prazo máximo de 90 dias úteis para conclusão das análises, válido tanto para petições primárias quanto secundárias, com aprovação tácita por decurso de prazo.

• Possibilidade de inspeções internacionais em BPC, ampliando a capacidade de monitoramento e harmonização de padrões.

• Antecipação do documento de importação de insumos clínicos, permitindo o início de importações em até 30 dias após a submissão do DDCM.

• Previsão de submissão contínua de documentos, mecanismo já testado durante a pandemia de COVID-19, e que deve ser aprimorado nos próximos ciclos regulatórios.

  
  

Essas medidas visam agilizar o início dos estudos clínicos, reduzir gargalos administrativos e estimular a realização de pesquisas no território nacional.

Perspectivas e prioridades regulatórias para 2025–2026

De acordo com Claudiosvam, a Anvisa pretende aprofundar sua atuação estratégica em três grandes frentes:

1. Apoio à inovação e ao desenvolvimento nacional — fomentando a interação com universidades, startups, centros de pesquisa e órgãos públicos, e promovendo a ciência regulatória aplicada.

2. Aprimoramento dos caminhos regulatórios para tecnologias de fronteira, como medicina de precisão, terapias avançadas e vacinas terapêuticas, com diretrizes específicas para ensaios clínicos descentralizados e desenhos adaptativos.

3. Centralidade do paciente — incorporar a perspectiva do participante de pesquisa nas decisões regulatórias, fortalecendo uma cultura de pesquisa clínica mais ética, empática e orientada ao paciente.

   
   

A publicação da RDC sobre Programas Assistenciais (acesso expandido, uso compassivo e fornecimento pós-estudo) também figura entre as prioridades da agenda 2025, após já ter passado por consulta pública.

Desafios institucionais e tecnológicos

Entre os principais desafios identificados, destacam-se:

• Recomposição da força de trabalho e da diretoria colegiada, fundamentais para viabilizar novas contratações e manter o ritmo de análise.

• Ampliação das inspeções em boas práticas clínicas, inclusive em centros internacionais.

• Digitalização de processos — com destaque para o desenvolvimento de formulários eletrônicos de submissão, integração de sistemas e uso potencial de inteligência artificial para análise e monitoramento de estudos.

• Capacitação contínua das equipes técnicas frente ao crescimento de áreas como biossimilares, estudos com dados do mundo real (real-world data) e medicina personalizada.

• Fortalecimento da confiança regulatória internacional (release), evoluindo de um modelo unilateral para um sistema efetivo de intercâmbio de informações com outras agências.

  
  

Apesar das limitações de pessoal e estrutura, a Anvisa segue atuando de forma ininterrupta, mantendo a análise e o monitoramento de ensaios clínicos e consolidando um ambiente regulatório cada vez mais previsível, técnico e convergente.

Um olhar para o futuro

A fala de Claudiosvam reforça o compromisso da Anvisa com a inovação responsável, a transparência regulatória e a proteção dos participantes de pesquisa.

Os avanços recentes — especialmente a Lei nº 14.874/2024 e a RDC nº 945/2024 — representam passos decisivos para o fortalecimento da pesquisa clínica no Brasil, alinhando o país aos padrões internacionais e promovendo um ambiente mais propício ao desenvolvimento científico e tecnológico.

Blog elaborado com base na palestra “Pesquisa clínica sob a ótica da Anvisa: perspectivas, prioridades e desafios regulatórios”, proferida por Claudiosvam Martins Alves de Souza, Coordenador da Coordenação de Pesquisa Clínica em Medicamentos e Produtos Biológicos da Anvisa, durante o CRMeeting 2025.