Saiu a tão desejada guia para a via de desenvolvimento abreviada, mas antes de comemorar é importante entender exatamente do que se trata e os requerimentos necessários para ter sucesso nesse caminho.
A via de desenvolvimento abreviado é aquela onde parte das informações necessárias para a comprovação da segurança e eficácia, e subsidiar o registro do medicamento novo ou inovador, provém de estudos não conduzidos pelo ou para o solicitante.
O principal propósito dessa via de registro é fomentar a inovação sem a necessidade de repetir estudos, pois parte da premissa da utilização do conhecimento prévio de informações sobre o IFA ou sobre o medicamento. Para atingir esse objetivo são aceitas como evidências para comprovação de segurança e eficácia:
· Estudos conduzidos com o medicamento que está sendo proposto para registro; estudos conduzidos com o IFA;
· Estudos conduzidos com outro medicamento com o mesmo IFA do medicamento que está sendo proposto para registro,
· Estudos conduzidos com outros sais, isômeros, ésteres, éteres, complexos ou demais derivados do IFA que compõe o medicamento que está sendo proposto para registro; ou literatura científica.
Mas ressalta-se que mesmo utilizando-se de dados pré-existentes é necessário apresentar todas as informações não clínicas e clínicas necessárias para a avaliação do risco-benefício do medicamento, lembrando que a ANVISA recomenda fortemente que o dossiê de registro seja submetido no formato do Documento Técnico Comum (Common Technical Document – CTD), conforme o Guia nº 24/2019.
Isso implica que todos os itens necessários para a avaliação do benefício-risco do medicamento tanto da parte não clínica quanto clínica devem ser preenchidos com dados robustos provenientes de literatura ou de estudos realizados com o produto inovador.
É aí que entra o conceito de estudo ponte que é realizado com a finalidade de estabelecer a correlação entre medicamentos ou populações a fim de permitir a extrapolação de dados de eficácia e segurança. O estudo ponte não necessariamente precisa ser um estudo clínico e caberá a empresa desenvolvedora justificar a escolha do estudo e comprovar que ele permite a extrapolação dos dados.
Mas como elaborar um bom racional de desenvolvimento e escolher que tipo de estudo ponte deve-se realizar?
Não existe receita pronta, mas ao se elaborar o racional para o desenvolvimento de um medicamento inovador pela via abreviada é imprescindível ter em mente que a geração de novos dados de segurança e eficácia devem preencher as lacunas do conhecimento já existente frente ao impacto das alterações propostas e aos dados disponíveis.
Ou seja, deve-se avaliar as informações disponíveis, verificar se elas são extrapoláveis para o medicamento que está sendo desenvolvido, e também definir quais estudos adicionais devem ser conduzidos para responder todas as questões relativas à segurança e eficácia do novo medicamento a fim de demonstrar uma relação de benefício-risco positiva.
Tenha em mente que o processo de tomada de decisão da ANVISA irá considerar os dados de eficácia e segurança disponíveis, a coerência entre estes dados, o balanço dos benefícios e dos riscos do medicamento diante do contexto terapêutico da indicação alvo e os resultado(s) do(s) ensaio(s) clínico(s).
Existe muita incerteza e insegurança de como realizar os desenvolvimentos pela via abreviada pois ainda não temos essa expertise totalmente instalada no Brasil mas, com determinação e parceria entre o setor farmacêutico e a ANVISA; que inclui a discussão transparente de projetos a partir de propostas bem estudadas e embasadas; tenho certeza que esse marco regulatório de inovação será uma grande oportunidade para gerar medicamentos inovadores com grandes benefícios para os pacientes e para as empresas.