Todos os dispositivos para saúde inovadores e os de classe de risco III e IV que são muito invasivos como stents, marcapassos implantáveis e próteses discais precisam apresentar evidências de eficácia e segurança para utilização em humanos, mesmo que sejam dados simples que justifiquem seu benefício clínico. Gerar estes dados ou mesmo avaliar a robustez das informações disponíveis não precisa ser um desafio.
Por este motivo reunimos aqui 5 informações essenciais para avaliar o delineamento de um estudo clínico com dispositivos para saúde.
Dica 1: O cálculo do número de pacientes está adequado? O número de pacientes presentes em um estudo clínico é gerado através de cálculos estatísticos bem estabelecidos, e seguem 2 regras principais: o desfecho primário estabelecido e o tipo de estudo, se superioridade, equivalência ou não inferioridade. Mas vamos esclarecer em mais detalhes estes dois pontos a seguir.
Dica 2: Qual tipo de estudo clínico selecionar? Estudos de superioridade, como o próprio nome diz, são válidos quando você tem uma tecnologia muito superior as opções presentes no mercado ou mesmo quando não há qualquer opção disponível, havendo superioridade em relação a ausência de tratamento ou placebo. Já o estudo de não inferioridade é interessante quando o arsenal disponível no mercado é adequado, e você busca desenvolver um estudo que mostra resultados de eficácia tão bons quanto o tratamento padrão estabelecido. Estudos de equivalência são destinados a comparar tecnologias de desfecho clínico idêntico e comparável.
Dica 3: Como escolher o desfecho primário do estudo? O desfecho primário do seu estudo sem dúvida é a informação mais importante do seu projeto de pesquisa. Ele precisa estar validado cientificamente para a principal condição que se propõem a tratar, mas também precisa avaliar um desfecho clínico com relação bem estabelecida com as necessidades reais do mercado que se pretende abordar. Busque informações científicas para respaldar a seleção do desfecho primário, e esteja atento para a expectativa da agência regulatória de que uma justificativa para o desfecho primário selecionado seja apresentada.
Dica 4: Como selecionar os critérios de inclusão e exclusão mais adequados para o estudo? Você deseja que o perfil de pacientes incluídos no estudo seja o mais próximo da população que utilizará o produto quando este chegar ao mercado, e seja o mais amplo possível, correto?! No entanto, populações excessivamente amplas são muito heterogêneas e geram distorções de interpretação. Por outro lado, amostras excessivamente restritas não refletem a realidade do mercado. Concluindo, seja ponderado, verifique a literatura científica disponível, e cuidado com a inclusão de pacientes com múltiplas comorbidades que acrescentam riscos incontroláveis ao estudo.
Dica 5: Quanto tempo acompanhar os pacientes no estudo? A resposta certa é: o tempo mínimo necessário, mas suficiente para alcançar os benefícios clínicos almejados com o produto. E deixe para estudos complementares ou outras fontes de geração de evidencia os desfechos que ocorrem em prazos mais longos, e que também são importantes para a validação clínica e científica do seu produto.
E a última recomendação e mais importante de todas é: realize um estudo que esteja alinhado com os seus objetivos de marketing. Pois embora um estudo clínico na maioria das vezes seja realizado devido a necessidades regulatórias, ele também é uma poderosa ferramenta de marketing do seu produto. Não existe justificativa para os times de Pesquisa & Desenvolvimento e Marketing de sua empresa não trocarem informações de valor e desenvolverem um projeto que traga benefícios máximos ao investimento realizado em um estudo clínico.